​Normale plasmaceller laver antistoffer, som bekæmper og beskytter mod infektioner. Ved myelomatose danner de syge celler et antistof (M-komponent), som ikke har nogen funktion.

Myelomcellerne danner ofte store mængder M-komponent, som kan aflejres i forskellige organer (se Amyloidose), herunder specielt nyrerne. M-komponenten kan være direkte skadelig for nyrerne, og nyrefunktionen kan forværres i en sådan grad, at patienten måske skal behandles med dialyse. 

Myelomatose fører ofte til knoglesygdom, med afkalkning af knoglerne og frigørelse af store mængder kalk til blodet. Der er risiko for, at knoglerne svækkes så alvorligt, at brud kan opstå spontant, f.eks. i rygsøjle eller lårben. 

Myelomcellerne kan også fortrænge den normale knoglemarv, så knoglemarven ikke kan danne tilstrækkeligt antal røde og hvide blodlegemer og blodplader. Det kan forårsage blodmangel, blødningstendens eller nedsat immunforsvar med infektioner.

Symptomerne kan være almene, f.eks. feber, nattesved, vægttab eller konsekvenser af sygdommens påvirkning af knogle-, nyre- og knoglemarvsfunktion. Mange patienter har haft langvarige rygsmerter, inden diagnosen stilles.

Myelomatose diagnosticeres med knoglemarvsundersøgelse, røntgenundersøgelser af knoglerne og undersøgelse af blod og urin for M-komponent. Det er summen af disse resultater, der påviser sygdommen, og tilfældig påvisning af en M-komponent i en blodprøve betyder ikke, at man har myelomatose.

Kun patienter med symptomer på sygdommen skal behandles. En mindre del af patienterne, som er uden symptomer på sygdommen, kan følges i mange år, inden behandling bliver nødvendig.

Behandlingen er i første omgang relativt mild kemoterapi, som dog kan kompliceres af den organpåvirkning, sygdommen forårsager. 

Det er nødvendigt at følge en plan, som er tilpasset det enkelte tilfælde. Hos patienter som ikke har væsentlige konkurrerende sygdomme, kan den indledende kemoterapi udnyttes til at ”høste” patientens egne stamceller fra blodet. 

Efter 2-3 serier kemoterapi, kan der så videre behandles med højere doser kemoterapi, hvor de høstede stamceller gives tilbage for at begrænse behandlingens skadelige effekt på knoglemarvsfunktionen. Denne højdosis-kemoterapi med stamcellestøtte kan ofte bringe sygdommen helt under kontrol i flere år. 

Før eller siden vender sygdommen desværre tilbage igen. I den situation kan højdosisbehandling med stamcellestøtte måske gentages, eller der kan tilbydes samme type behandling, som gives til mere skrøbelige patienter. En række nye effektive lægemidler er tilgængelige i den situation. De fleste patienter vil også blive tilbudt behandling, som stopper eller begrænser den skadelige effekt, sygdommen har på knoglerne. 

Desuden foregår der en international forskningsaktivitet for at finde nye og forbedrede behandlingsmetoder, og afsnittet deltager i undersøgelser af nye behandlingsmetoder, som patienterne kan blive tilbudt.

Knoglemarvskræft behandles af Enhed 1​. Overlæge, dr.med. Peter Gimsing er ansvarlig for diagnostik og behandling af myelomatose​.