Hvem er vi?
I Klinisk Forskningsenhed for Ny Medicin til Børn og Unge bygger vi bro mellem forskning og behandling. Vores mål er at give børn og unge med alvorlige eller sjældne sygdomme nye behandlingsmuligheder. Det gør vi ved at gennemføre kliniske lægemiddelforsøg med ny medicin, som endnu ikke er tilgængelige på markedet.
For mange børn og unge med alvorlige eller sjældne sygdomme findes der i dag ingen eller kun få godkendte behandlingsmuligheder. Her kan deltagelse i et klinisk forsøg være en vigtig mulighed. Gennem vores kliniske forsøg kan patienter få adgang til ny og lovende medicin, som ellers ikke ville være mulig. Selvom den fulde effekt af en behandling ikke kendes på forhånd, er det for mange familier en mulighed for konkret behandling her og nu og kan i nogle tilfælde repræsentere den eneste mulighed for behandling.
Samtidig bidrager forskningen til udviklingen af fremtidens behandlinger for børn og unge. Målet er at skabe ny viden, der kan føre til bedre behandlingsmuligheder, forbedret livskvalitet og bedre sundhedsudfald for børn med alvorlige eller sjældne sygdomme.
Vores forskning
Vores arbejde spænder fra planlægning og opstart af studier til gennemførelse af patientbesøg, dataindsamling og opfølgning gennem hele forsøgsforløbet. Vi gennemfører både sponsor-initierede og investigator-initierede studier, herunder kliniske lægemiddelforsøg, registerstudier og studier af medicinsk udstyr.
Inden for de kliniske lægemiddelforsøg arbejder vi med en række sygdomsområder hos børn og unge, blandt andet skeletdysplasier, metaboliske og lysosomale sygdomme, neurologiske sygdomme, nyresygdomme og andre sjældne genetiske sygdomme.
Gennem vores forskning bidrager vi til at skabe ny viden om sikkerhed og effekt af lægemidler til børn og unge. Kun 30 % af al medicin er i dag afprøvet og godkendt til børn. Derfor forsker vi ikke kun i ny medicin, men også i eksisterende lægemidler, som allerede anvendes eller kan anvendes til børn, men som ikke endnu er godkendt til den pågældende sygdom eller patientgruppe. Denne viden er med til at danne grundlag for, at nye behandlinger kan godkendes og komme patienter til gavn - både i Danmark og internationalt.
Vores forskningsområder udvikler sig løbende i takt med nye forskningsprojekter og samarbejder.
Læs mere om vores studier og forskningsområder
Samarbejde verden over
Som klinisk forskningsenhed på Rigshospitalet samarbejder vi med hospitaler, forskningsinstitutioner, patientorganisationer og medicinalvirksomheder i Danmark og resten af verden for at sikre, at børn og unge får mulighed for at deltage i klinisk forskning på højeste faglige niveau og drage nytte af den nyeste viden inden for deres sygdomsområde.
Mange af de sygdomme, vi arbejder med, er sjældne, og der findes et begrænset antal patienter i hvert enkelt land. For at kunne gennemføre kliniske forsøg og skabe ny viden samarbejder vi tæt med andre specialiserede centre på tværs af landegrænser. Gennem dette samarbejde samler vi viden og erfaringer fra hele verden, som bidrager til udviklingen af nye behandlingsmuligheder for børn og unge, samt gør det muligt for vores patienter at deltage i internationale studier, ligesom vi modtager patienter fra andre lande til kliniske forsøg hos os.