I Klinisk Forsøgsenhed til Børn og Unge afprøver vi ny medicin til behandling af sjældne sygdomme. I de fleste tilfælde mangler der effektive behandlinger til patienter med sjældne sygdomme og vores mission er at levere innovative og livreddende nye behandlinger til børn, som ellers står uden effektiv terapi.
Primære forskningsområder
Enhedens primære mål er at kunne tilbyde danske børn og unge med sjældne sygdomme adgang til sikker og effektiv behandling. I samarbejde med medicinalfirmaer samt andre eksterne og interne samarbejdspartnere varetager vi udførslen af systematiske afprøvningsstudier af medicin til behandling af skeletaldysplasier, metaboliske lidelser, lysosomale sygdomme, sjældne neurologiske sygdomme, lunge- og hjertesygdomme m.m.
På lang sigt er disse forsøg med til at sikre godkendelser af ny medicin, og på kort sigt gør de det muligt at tilbyde nye, innovative og livsreddende behandlinger til børn, der ellers står uden effektiv terapi.
Som enhed har vi et mål om, at vi i fremtiden kan sige ja til alle relevante muligheder for nye lægemiddelafprøvningsforsøg, så vi kan sikre at børn og unge med sjældne sygdomme får behandlingerne de har brug for.
Forskningsledere
Forskere
- Merete Ljungberg, læge, Projektleder, Afdeling for Børn og Unge, Rigshospitalet
- Hanne Hove, overlæge, Lægefaglig KFE-ansvarlig, Center for Sjældne Sygdomme, Rigshospitalet
- Allan Lund, overlæge, Professor, dr.med., Institut for Klinisk Medicin, Københavns Universitet og Center for medfødte Stofskiftesygdomme, Rigshospitalet
- Line Aagaard Nolting, læge, Center for Sjældne Sygdomme, Rigshospitaet
- Malene Landbo Børresen, overlæge, ph.d., Neuropædiatrisk Afsnit, Rigshospitalet.
- Alfred Peter Born, overlæge, ph.d., Neuropædiatrisk Afsnit, Rigshospitalet.
- Christina Høi-Hansen, overlæge, professor, dr. med., Institut for Klinisk Medicin, Københavns Universitet og Neuropædiatrisk afsnit, Rigshospitalet.
- Kim Gjerum Nielsen, overlæge, professor, dr. med, leder af Dansk BørneLungeCenter (DBLS), Rigshospitalet og PCD Clinical Trial Network Director
Publikationer
Se relevante publikationer under Merete Ljungbergs profil i Region Hovedstadens forskningsportal:
Samarbejdspartnere
- Trial Nation
- C4C (Connect4Children)
- Nordic Skeletal Dysplasia Workshop
- DanPedMed
- Sjældne Diagnoser
- NordicPedMed
- Nordic Skeletal Dysplasia Association
- MetabERN
- ERNBOND
Forskningsprojekter
Skeletaldysplasier – Hanne Hove
- AttaCH:
- ApproaCH:
- ACcomplisH:
- CoACH:
Sjældne Metaboliske sygdomme – Allan Lund
- PTC923-MD-004:
- PTC923-MD-301
- DTX401-CI301:
Lysosomale sygdomme – Merete Ljungberg
Neurologiske sygdomme – Malene Landbo Børresen, Alfred Peter Born and Christina Høi-Hansen
- STEER:
- SPECTRUM:
- ESSENCE:
- MIS51ON:
- NEAT: