Den første lymfekræftpatient i verden fik et stik med en mikrodosis af stoffet på Rigshospitalets Fase 1 Enhed i 2017. Selv ved ganske lave doser forsvandt al synlig sygdom på patientens skanningsbillede, og sidste år blev lægemidlet glofitamab så godkendt til patienter med lymfekræft med en dosis af stoffet, der var 2.000 gange højere end den første dosis.
Forud er gået fem-seks års fast track-udvikling, hvor danske patienter har haft adgang til et af den eksperimentelle kræftbehandlings vinderstoffer.
Det er såkaldte bispecifikke antistoffer som glofitamab, der bedst indkapsler, hvad det har betydet for patienter med specielt kræftrelaterede blodsygdomme, at Rigshospitalet for et årti siden åbnede en hæmatologisk del af Fase 1 Enheden til tidlige afprøvninger af nye lægemidler. Det forklarer lederen af enheden, overlæge og professor Martin Hutchings fra Afdeling for Blodsygdomme.
- Langt flere patienter med hæmatologiske sygdomme får adgang til nye, innovative behandlinger, fordi vi har en velfungerende enhed. Indtil videre er 5-6 af de stoffer, vi har været med til at teste, blevet til godkendte lægemidler til gavn for patienter med lymfe- og knoglmarvskræft, siger Martin Hutchings.
Accelerer forsøgsmotoren
Grænsen mellem standardbehandling og eksperimentel behandling er i de seneste år blevet mere flydende.
- Vi sidder med på morgenkonferencerne samtidig med, at vi driver forsøgene med nye, eksperimentelle behandlinger. For den individuelle patient giver det os muligheden for at finde den helt rigtige, skræddersyede kombination af både standardbehandlinger og eksperimentelle behandlinger, siger han.
Der er løbende 15-20 hæmatologiske fase 1-studier i gang med stoffer, som potentielt kan blive fremtidens behandlingsgennembrud. En del af stofferne bliver hurtigt sorteret fra efter måske et halvt år og få patienter, fordi effekten ikke er god nok. Viser et stof – ligesom glofitamab - stort potentiale, accelererer Martin Hutchings og kollegerne forsøgsmotoren.
- Når det sker, kan det ikke undgås, at vi flytter mange patienter over på det stof. Så selvom mange stoffer aldrig når videre end fase 1, så får langt de fleste af vores patienter de midler, som tidligt viser sig at have en effekt, siger Martin Hutchings.
Håndplukker forsøg
Siden 2017 har over 300 hæmatologiske patienter deltaget i tidlige forsøg på Rigshospitalet. Typisk fordi de ikke responderer på standardbehandlinger. Der kunne have været mange flere, men Martin Hutchings takker også ofte nej til firmaer, der vil have testet nye stoffer.
- Når vi vælger, hvilke stoffer vi vil afprøve, giver industrien os unik adgang til en række videnskabelige data fra cellelinjer, aber og mus. Vi håndplukker derfor de forsøg, vi selv vurderer til at have det største potentiale. Det er vigtigt for kvaliteten af nye lægemidler, at vi som klinikere er med til at påvirke udviklingen. Med Fase 1 Enheden har vi den mulighed, siger Martin Hutchings.
Lige nye er hans bedste bud på morgendagens vinderstoffer de næste generationer af CAR-T-immunterapi eller de såkaldte protein degraders, der er designet til at ødelægge signalmolekyler, som er afgørende for kræftcellers overlevelse. De stoffer bliver også testet med danske patienter i fase 1.