Foto: Oplægsholderne til Grand Round om cystisk fibrose var (set fra venstre) afdelingslæge Tavs Qvist, overlæge Terese Katzenstein, overlæge Marianne Skov og overlæge Daniel Faurholt-Jepsen.
Det er nu muligt at se videooptagelsen af det seneste Grand Round-foredrag d. 21. marts 2024. Her fortalte fagfolk om de mange forbedringer for patienterne, en ny behandling til patienter med cystisk fibrose har givet.
Her kan du se PowerPoint-præsentationen og videolinket, som ligger nederst på siden.
Denne artikel blev lagt på som foromtale inden arrangementet:
I en del år forventede det videnskabelige samfund, at patienter med cystisk fibrose ville blive blandt de første, der kunne tilbydes genterapi. Historien viste sig at blive mere kompliceret, og genterapien blev overhalet indenom af andre behandlinger, som har forbedret prognosen for patienter med cystisk fibrose eklatant. Til næste Grand Round d. 21. marts kl. 08.00-08.50 kan alle interesserede høre fagfolk inden for området fortælle seneste nyt om udviklingen efter introduktionen af ny, banebrydende behandling til danske patienter med cystisk fibrose.
Link til livestreaming
Grand Round-arrangementet kan følges live online. Alternativt kan man møde op fysisk i Auditorium 1 og 2 på Rigshospitalet, Blegdamsvej, eller i Auditorium A på Rigshospitalet i Glostrup. BEMÆRK at dørene ind til Auditorie 1 lukkes kl. 07.58 af hensyn til livestreamingen og oplægsholderne.
Oplægsholderne på dagen er overlæge Terese Katzenstein, afdelingslæge Tavs Qvist og overlæge Daniel Faurholt-Jepsen, alle fra Afdeling for Infektionssygdomme, samt overlæge Marianne Skov fra Afdeling for Børn og Unge på Rigshospitalet. Arrangementet vil også inkludere en paneldebat med hospitalspræst Lotte Blicher Mørk fra Rigshospitalet og professor og lungemediciner Jens Ulrik Stæhr Jensen fra Herlev og Gentofte Hospital.
Cystisk fibrose er en sjælden, men alvorlig genetisk multiorgansygdom, der primært, men langt fra udelukkende, giver lungesymptomer og kræver en omfattende og specialiseret tilgang til behandling for både børn og voksne.
Terese Katzenstein fortæller til arrangementet, hvordan det danske sundhedsvæsen gennem godt samarbejde og medicinske fremskridt har opnået bemærkelsesværdige resultater i forbedringen af den medicinske behandling. Marianne Skov fortæller om fremskridtet i behandlingen af børn og unge med cystisk fibrose, og hvordan det har ført til markante forbedringer i sundheden og betydeligt reduceret sygdomsbyrde, når de unge bliver voksne. Succesen afhænger af et tæt tværfagligt samarbejde.
Markante forbedringer i behandlingen
Forskning og udvikling inden for behandling af cystisk fibrose har resulteret i nye medicinske terapier, herunder small molecule-behandling, der målrettet adresserer den underliggende genetiske defekt ved cystisk fibrose. Det er nu muligt at korrigere funktionen af CFTR-proteinet og dermed genoprette de klorid-kanaler, der sidder på overfladen af cellerne i blandt andet lunger og mave-tarm-kanalen. Med CFTR-behandlingen har patienterne opnået markant bedring af lungefunktionen - og mange til normale niveauer. Samtidig opnår de en væsentlig lindring af symptomer som slimopspyt og vejrtrækningsproblemer. Behandlingen kan således forbedre livskvalitet og sygdomsbyrde markant. Tidligere kunne patienter se frem til en levealder på 40-50 år, gentagne infektioner og månedlange indlæggelser, men med tidligt initieret CFTR-behandling er håbet, at livslængden for patienter med cystisk fibrose nærmer sig den samme som mennesker uden cystisk fibrose.
Tavs Qvist gennemgår på dagen udviklingen af de moderne behandlinger – og giver en status på genterapien, der nu viser tegn på snart at kunne blive en reel behandlingsmulighed.
I tillæg til terapeutiske fremskridt har samarbejdet mellem forskellige hospitaler også styrket diagnostikken af cystisk fibrose. Avancerede screenings- og testmetoder er blevet implementeret, og undersøgelse for cystisk fibrose er blevet inkluderet i neonatal-screeningen, hvilket har gjort det muligt at opdage cystisk fibrose tidligere og dermed iværksætte tidlig intervention for at forbedre patientens prognose.
Daniel Faurholt-Jepsen gennemgår de første lovende resultater for patienter i CFTR-behandling. Samtidig giver han et indblik i, hvorfor cystisk fibrose som sygdomsmodel er et godt eksempel på, hvordan udviklingen af ny diagnostik og behandling inden for et specialiseret område kan generere viden til gavn for hele sundhedsvæsenet.
For mere information om nuværende og tidligere Grand Rounds besøg rigshospitalet.dk/grandrounds.
Program for dagen
1. Hvad er cystisk fibrose - en højt specialiseret multiorgansygdom
Overlæge Terese L Katzenstein giver et historisk perspektiv på cystisk fibrose, herunder dets opdagelse, behandlingsudvikling og overlevelsesrater. Der vil også være et interview med en patient, som fortæller om symptomer og behandlinger set fra et patientperspektiv.
2. Cystisk fibrose – fra barn til ung voksen
Overlæge Marianne Skov deler indsigt i den kontinuerlige udvikling inden for behandlingen af børn og unge med cystisk fibrose, hvilket har resulteret i betydelige forbedringer af deres sundhedstilstand og en markant reduktion af sygdomsbyrden, når disse unge når voksenalderen.
3. Hvordan retter man op på en grundlæggende gendefekt?
Afdelingslæge Tavs Qvist fortæller om, hvilke behandlingsmuligheder for cystisk fibrose der findes nu, og som er under udvikling - herunder small molecule-behandling og genterapi.
4. Til gavn for den enkelte og det samlede sundhedsvæsen
Overlæge Daniel Faurholt-Jepsen opridser de lovende behandlingsresultater med CFTR-behandling. Samtidig vil han diskutere cystisk fibrose som en sygdomsmodel, og hvordan viden fra dette område bidrager til sundhedsforskningen og forbedringerne af en række behandlinger i sundhedsvæsenet generelt.
5. Paneldiskussion
Paneldeltagere:
- Hospitalspræst Lotte Mørk
- Professor og lungemediciner Jens Ulrik Stæhr Jensen fra Herlev og Gentofte Hospital.