Lavgradsgliom er den hyppigste hjernetumor hos børn og unge, og der er ca. 12 nye tilfælde af sygdommen om året i Danmark. Selv om lavgradsgliomer er sjældne, er de én af de hyppigste årsager til blindhed hos børn – derfor er det vigtigt at kunne behandle dem.
En del lavgradsgliomer hos børn og unge sidder, så de kan fjernes ved operation, men mange andre kan det ikke. Enten fordi tumor sidder et sted, hvor operation ville gøre alt for stor skade, eller fordi tumor har spredt sig til flere steder i hjernen.
Til disse børn og unge anbefaler lægerne i Danmark og resten af Europa i dag behandling med kemoterapi (cellegift), men hos de fleste virker kemoterapien kun forbigående eller slet ikke. Derfor får mange børn med lavgradsgliom, som ikke kan opereres bort, flere årelange behandlinger med kemoterapi.
Stor succes med nyt lægemiddel
I Rigshospitalets enhed for ”Ny Medicin til Børn med Kræft” har man nu med stor succes, og i samarbejde med kolleger fra tilsvarende afdelinger i Europa, Nordamerika, Asien og Australien, afprøvet lægemidlet tovorafenib til børn og unge med lavgradsgliom, som vokser igen.
I forsøget, som kaldes FIREFLY-1, skrumpede tumoren betydeligt hos godt halvdelen af patienterne, på trods af, at tumor var vokset under eller efter en række tidligere behandlinger. Børnene i forsøget havde i gennemsnit allerede fået tre forskellige typer kemoterapi eller målrettet lægemiddel, typisk i flere år. Resultaterne af FIRELY-1 er netop offentliggjort i højst ansete internationale tidsskrift Nature Medicine.
Effekten af tovorafenib i FIRELY-1 forsøget er så lovende, at lægemidlet nu afprøves i et endnu større, internationalt lodtræningsforsøg (FIREFLY-2), hvor tovorafenib sammenlignes med den nuværende standardbehandling med kemoterapi, som første behandling til børn og unge, som ikke kan behandles med operation alene, både angående virkning og bivirkninger.
Hvis tovorafenib viser sig at være lige så effektivt, som de hidtidige forsøg tyder på, kan det meget vel blive den nye standard som første behandling af lavgradsgliom hos børn og unge, hvor operation ikke er nok.
Karsten Nysom, der er overlæge i Afdeling for Børn og Unge og leder af forsøgsenheden Ny Medicin til Børn med Kræft, forklarer:
- Disse resultater er så lovende, at det er svært at få armene ned. Hos disse børn og unge, som typisk allerede havde fået flere forskellige typer langvarig kemoterapi, men hvor tumor alligevel voksede, har vi fundet en forbedring. Hos en del patienter holdt tumoren ”kun” op med at vokse, men hos de fleste skrumpede den tydeligt. Dette kan få en afgørende betydning for børnenes mulighed for at få et godt liv selv med en lille tumor i hjernen. Undersøgelsen er et stort skridt fremad i vores bestræbelser på at finde bedre behandlingsmuligheder for børn og unge med alvorlige hjernetumorer.
Ud over at virke effektivt på tumoren er medicinen også meget børnevenlig, forklarer Karsten Nysom:
- Børnene behøver kun tage medicinen een gang om ugen, og den findes både som piller og mixtur, hvilket gør det lettere at give medicinen til mindre børn, som ikke er så glade for at sluge piller, forklarer Karsten Nysom, der samtidig fremhæver, at børnene i forsøget kan komme i skole næsten hver dag, når de ikke er til tjek hos børnekræftlægerne en gang om måneden, hvilket gør det endnu nemmere for børnene at opretholde en normal hverdag på trods af behandlingen.
Foto: Rigshospitalet: Karsten Nysom, overlæge og leder af Forskningsenheden 'Ny Medicin til børn med Kræft' på Rigshospitalet.
Kasten Nysom understreger, at de i forskningsgruppen stadig er ved at undersøge langtidseffekten af medicinen, for at se om effekten varer ved, så tumoren f.eks. ikke begynder at vokse igen, når behandlingen er overstået.
I det indledende forsøg, FIREFLY-1, udmærkede forsøgsenheden fra Rigshospitalet sig ved at have den bedste rekruttering af patienter i hele Europa, blandt andet takket være vellykkede henvisning af de fleste behandlede børn fra universitetshospitaler i Sverige.
Den 17.11.2023 præsenterer Karsten Nysom nogle af resultaterne af det indledende forsøg på hovedsession ved den største internationale kongres for hjernetumorer – Society of Neuro-Oncology. Foredraget har fået kongressens præmie for bedste kliniske forsøg, og de samlede resultater af FIREFLY-1 offentliggøres samme dag i det anerkendte tidsskrift
Nature Medicin med Karsten Nysom som en af forfatterne.
Fakta om FIREFLY-1
- FIREFLY-1 har i alt inkluderet og behandlet 137 børn med recidiv af lavgradsgliom. Rigshospitalet inkluderede 12, heraf 8 børn henvist fra 4 forskellige svenske børnekræftafdelinger.
- I FIREFLY-1 havde godt halvdelen af patienterne et væsentligt svind af deres tumor under behandlingen, på trods af at tumor var forværret under en række tidligere behandlinger. Deltagerne havde i gennemsnit allerede fået 3 forskellige typer kemoterapi eller målrettet lægemiddel.
- Lagvgradsgliom er den hyppigste hjernetumor hos børn og unge, og der findes ca. 12 nye tilfælde af sygdomme om året i Danmark.
- Den hyppigste genfejl i lavgradsgliomer er i BRAF-genet, som enten har en punkt-fejl (mutation) eller er koblet ind i et forkert kontrolsystem, så det er for aktivt (fusion)
- Lægemidlet tovorafenib hæmmer BRAF. Det tages via munden én gang om ugen, som tablet eller som en opløsning (især patientvenligt for små børn)
- Forsøgsenheden ”Ny Medicin til Børn med Kræft” på Rigshospitalet har været med til at afprøve tovorafenib på børn og unge med lavgradsgliom, hvor mindst én type kemoterapi eller målrettet behandling ikke kunne kontrollere sygdommen, så børnene havde recidiv når de indgik i forsøget. Forsøget hedder FIREFLY-1.
- FIREFLY-1 inkluderede patienter fra USA, Canada, Europa, Israel, Korea og Australien
Fakta om FIREFLY-2
- Skal kunne inkludere 400 børn og unge med lavgradsgliom som ikke kan opereres
- Åbnes på godt 100 forskellige hospitaler i USA, Canada, Europa, Israel, Asien og Australien
Originalartiklen
Yderligere information og interview
For yderligere oplysninger eller interview med forsøgsansvarlig overlæge Karsten Nysom fra Rigshospitalets Enhed for Ny Medicin til Børn og Unge, kontakt:
- presserådgiver Linda Svenstrup Munk på tlf 22966898 eller e-mail linda.svenstrup.munk@regionh.dk.