Hvert år bliver omkring 10 børn i Danmark henvist til Rigshospitalet med leversvigt. Nogle få af dem får brug for en levertransplantation, men det sker så sjældent, at europæiske hospitaler i regi af de europæiske referencenetværk om sjældne sygdomme (ERN-netværk) har indgået et unikt samarbejde for at sikre, at børn i alle involverede lande får den optimale behandling. 

Den 22. – 23. november mødtes repræsentanter fra børnehospitaler i både Spanien, Tyskland, England og Danmark til et netværks- og arbejdsmøde på Rigshospitalet, hvor de i fællesskab tog første skridt til udarbejdelsen af en protokol for, hvordan børn med akut leversvigt fremover skal behandles i de fem involverede europæiske centre. Med til mødet var repræsentanter fra de to Europæiske Reference Netværk (ERN) ’Transplant Child’ og ’Rare Liver’ og forskere og klinikere fra både børne- og voksenområdet på Rigshospitalet.

​Billede: deltagerne på mødet

Børn med akut leversvigt er en så sjælden sygdom, at samarbejde, dataregistrering og forskning på tværs af Europa er nødvendig, og det kræver ensretning af behandling og dataregistrering. Det forklarer en af de hovedansvarlige for arbejdsmødet, og Rigshospitalets repræsentant i ERN netværket Rare Liver, overlæge Marianne Hørby Jørgensen:

- Vi har gennemført nogle få studier i Danmark på området, men da akut leversvigt hos børn er en uhyre sjælden tilstand, håber vi på, at vi med data fra samtlige centre i netværket kan få en større volumen på de fremtidige studier på området og dermed bidrage til at gøre behandlingen endnu mere sikker for alle børn i Europa.

Billede: Overlæge Marianne Hørby Jørgensen​​​​

Fælles protoko​l for akut leversvigt

Behandlingen af børn med akut leversvigt varierer i de forskellige europæiske lande. Det gælder blandt andet for brugen af plasmaferese, hvor man fjerner patientens eget blodplasma og erstatter det med plasma fra en bloddonor – blandt andet som forebyggende behandling ved akut leversvigt. For at inddrage eksisterende ekspertise på området i udarbejdelsen af protokollen, deltog professor Finn Stoltze fra Afdeling for Tarmsvigt og Leversygdomme på Rigshospitalet også i mødet sammen med overlæge Mette Damholdt fra Afdeling for Nyresygdomme. ​

Professor Finn Stoltze har stået i spidsen for flere studier af effekten af plasmaferese ved leversvigt hos voksne, og da der er langt flere voksne, der får akut leversvigt end børn, har man stor evidens på området. Der er belæg for, at behandling med plasmaferese ved akut leversvigt hos voksne kan mindske behovet for transplantation. Man ved endnu ikke, om behandlingen virker på børn. Derfor skal protokollen tilpasses den viden, man har om børn og leversvigt på Afdeling for Børn og Unge og de andre børnehospitaler i referencenetværket Transplant CHILD. 

Marianne Hørby Jørgensen forklarer:

- På Afdeling for Børn og Unge har vi siden 2012 plasmafereret børn og unge med leversvigt, og vi ved, at det er en sikker procedure. Vores fornemmelse er, at det virker, men da det er en sjælden sygdom, er vi nødt til at samarbejde med andre centre for at få evidens nok. Dette er ERN-netværket et oplagt forum at gøre det i.

Marianne Hørby Jørgensen understreger, at målet med den nye fælles protokol ikke er at ændre i den eksisterende behandling, men at udarbejde en konsensus for, hvilke børn og unge med akut leversvigt, der skal behandles med plasmareferese, da det lige nu varierer for hvert af de involverede lande. 

- Vi tager udgangspunkt i de to forslag til behandlingsprotokoller for børn, der er lavet i ERN Transplant Child og ERN Rare Liver og håber på at kunne nå en konsensus.  Det er samtidig vigtigt, at det er et tværfagligt samarbejde, så deltagerne på mødet er dels pædiatriske hepatologer (red. børneleverlæger) og pædiatriske intensivlæger (red. børne-intensiv læger) fra Danmark og resten af Europa. Vi er meget glade for at kunne samle alle europæiske specialister og kunne få hjælp fra professor Finn Stoltze Larsen samt overlæge Mette Damholt til mødet, da de begge har været engageret i plasmaferese på børn i Afdeling for Børn og Unge siden 2012, siger Marianne Hørby Jørgensen. 

En af de europæiske eksperter, der deltog ved mødet, er overlæge Ekkehard Sturm, som er leder af Center for pædiatrisk levertransplantation på Children’s Hospital Tübingen. Han er hospitalets repræsentant i ERN-netværket Rare Liver og tog det første initiativ til netværksmødet om ensretning af behandlingsprotokollen på tværs af voksen- og børneområdet.

​Billede: Overlæge Ekkehard Sturm​

Ekkehard Sturm mener, at mødet og ensretningen af behandlingen og dataregistreringen på sigt kan få stor betydning for børn med akut leversvigt i hele Europa:

- Ingen har indtil videre gjort noget tilsvarende på børneområdet. Alle bruger denne teknik (red. plasmaferese) på forskellige måder, men ingen har systematisk undersøgt og studeret brugen. Vi ved, at der er et stort behov for behandlingen og ved at kombinere vores ekspertise og erfaringer tror jeg på, at vi virkelig kan gøre en stor forskel for disse kritisk syge børn. Det er derfor, vi er samlet her, siger Ekkehard Sturm.

Han forklarer, at behandling med plasmaferese kunne være med til at sikre, at nogle børn kan undgå transplantation. For andre børn, hvor transplantation er eneste udvej, kan det betyde, at udbyttet af transplantationen er langt bedre end ellers. Dermed kan mortaliteten forhåbentlig reduceres, fortæller Ekkehard Sturm.

​Fælles database etableres

Samarbejdet er startskuddet til en fælles database på tværs af ERN-netværkerne Transplant Child og Rare Liver, så eksperter fra alle involverede lande kan følge og evaluere behandlingen af børn med akut leversvigt på tværs af de involverede centre og lande ud fra enslydende behandlingsprotokoller og dataregistreringer. 

​​Fakta om børn med akut leversvigt i Danmark

• Rigshospitalet har landsfunktion for behandling af børn og unge med akut leversvigt. 
• Ca. 10 børn om året bliver henvist til behandling på Rigshospitalet med leversvigt.
  
• I gennemsnit bliver fire børn per år så svært påvirket, at de har brug for plasmaferese. 
• Ca. 10% når at blive transplanteret.