Leukæmi-behandling til børn skal ikke kun kvalitetsmåles på overlevelse

​International forskergruppe foreslår, at vedvarende, alvorlige bivirkninger i langt højere grad skal indgå i vurderingen af en given behandling - fx når børn skal behandles for akut lymfatisk leukæmi (ALL). 

Vent...
Da langt de fleste børn og unge med akut lymfoblastisk leukæmi (ALL) i dag helbredes, er der behov for et nyt værktøj til at vurdere succesen af den givne behandling. Det er ikke længere meningsfuldt kun at fokusere på overlevelse og helbredelse, men nødvendigt at inkludere, hvad prisen for helbredelse er for det enkelte barn.  For behandlingen kan medføre vedvarende bivirkninger, der påvirker barnets funktionsevne, livskvalitet og livslængde.  Det forklarer læge og ph.d. Liv Andrés-Jensen, der sammen med en international forskergruppe har gransket alle potentielle bivirkninger på området. De præsenterer nu en prioriteret minimumsliste over de mest alvorlige bivirkninger, der bør indgå i vurderingen af behandlingen. Liv Andrés-Jensen er tilknyttet Klinik for Børn og Unge med Kræft- og Blodsygdomme på Rigshospitalet. 

- I øjeblikket bliver selv de mest alvorlige bivirkninger som alvorlig hjerneskade og svær kronisk hjertesvigt hverken registreret ensartet eller medtaget, når en behandlingsprotokol evalueres. Med dette tiltag ønsker vi at tage de første skridt henimod, at disse vedvarende bivirkninger medtages, når en behandling evalueres. Vi bør både fokusere på chancen for overlevelse, som selvfølgelig er det vigtigste, men også prisen for denne overlevelse, som er af afgørende betydning for specielt børn, der jo typisk har et langt liv foran sig, siger Liv Andrés-Jensen.

Forskergruppen består af læger og forskere fra 17 internationale leukæmigrupper rundt om i verden. De har for nyligt præsenteret deres forslag til en ny måde at evaluere behandlinger i tidsskriftet The Lancet Haematology.

Uacceptable skadevirkninger

For tredive år siden døde halvdelen af børn med ALL.  I dag helbredes flere end 90% af børnene som følge af en mere intensiv og langvarig kemobehandling, der strækker sig over 2–2 ½ år. Kemobehandling er effektiv til at dræbe kræftcellerne, men påvirker også kroppens raske væv og medfører derfor bivirkninger hos alle og alvorlige organskader hos ca. halvdelen. Nogle bivirkninger forsvinder efter endt behandling, men det anslås, at op mod 50 % af de overlevende efter ALL i barndommen vil opleve blivende eller sent indsættende bivirkninger (senfølger) så som sukkersyge, hjertekarsygdom, ødelagte led, nerveskader og kognitive udfordringer. Nogle kan anses for at være milde og en acceptabel pris for kræfthelbredelse, mens andre, så som svær hjerneskade, er svært invaliderende.

Behandlingens succes bliver typisk vurderet på 5-årsoverlevelse, hvor mange overlevende der får tilbagefald under eller efter behandling og hvor stor en andel der udvikler en sekundær kræftsygdom senere hen. De alvorlige skadevirkninger – eller prisen for helbredelse – medtages altså ikke. 

- Vi bliver i langt højere grad nødt til at tage stilling til den enkelte patients mulige senfølger. Vi har derfor forsøgt at prioritere, kategorisere og definere, hvilke blivende bivirkninger, der er relevante for kræftbehandling. Disse bivirkninger mener vi bør indgå som en del af behandlingsevalueringen, forklarer Liv Andrés-Jensen. 

837 bivirkninger

Forskergruppen tog udgangspunkt i det internationalt standardiseret opslagskatalog (CTCAE) over kendte bivirkninger til kræftbehandling. Her er registreret 837 tilstande. Med udgangspunkt i fem fastlagte kriterier, udvalgte forskergruppen initialt 100 tilstande, som siden blev grupperet i kun 21 tilstande, hvorefter konsensusdefinitioner blev udviklet for hver tilstand. Det var en lang proces at nå frem til den endelige liste. Specielt vanskeligt var det at blive enige om, hvilke skadevirkninger der kunne anses som uacceptable, fordi vurderingen er meget afhængig af den enkelte person.  

- Med dette ny værktøj peger vi på de allermest ekstreme skadevirkninger som uacceptable. Det kunne fx være svær hjertesvigt, der kræver en hjertetransplantation, eller svær lungesvigt, som kræver daglig iltbehandling. Der er altså tale om toppen af isbjerget af skadevirkninger. Vi anser dette arbejde som et første skridt henimod et paradigmeskifte, hvor behandlingsbyrden medtages systematisk, når en given behandling opgøres, siger Liv Andrés-Jensen.

Hun peger desuden på, at listen er lavet med udgangspunkt i ALL, men at selektionen har været generisk, dvs. at den – muligvis med modifikationer - kan bruges i vurderingen af al kræftbehandling. 

Hvornår er vedvarende bivirkninger uacceptable?
Ekspertgruppen arbejder med fem kriterier for at vurdere, hvilke bivirkninger der bør indgå i behandlingskriterierne for ALL:
  1. Bivirkningen var ikke til stede, før behandlingen af ALL begyndte.
  2. Bivirkningen skal være symptomatisk, så lægen ikke behøver screening for at diagnosticere.
  3. Bivirkningen skal være objektiviserbar, så den kan klassificeres på tværs af flere patientgrupper. 
  4. Bivirkningen er uacceptabel. Det vil sige, at man som behandler sandsynligvis havde modificeret ALL-behandlingen, hvis man havde kunnet forudsige bivirkningen. 
  5. Bivirkningen er kronisk og ikke kurerbar – eller kan kun kureres ved at gennemføre en behandling, der i sig selv vurderes til at give uacceptable følgevirkninger for patienten (fx organtransplantation). 


Redaktør

Kommentarer 

Du skal være logget ind for at benytte denne funktionalitet.

Opret profil
RSS kommentarspor Tilmeld kommentarspor