Børn med fremskreden leukæmi i CAR-T-behandling på Rigshospitalet

​Rigshospitalet har med stor succes behandlet de første fire børn og unge under 26 år med CAR-T-celler mod fremskreden leukæmi.
Vent...

Fire børn og unge i alderen 9-24 år med fremskreden leukæmi har nu som de første i Danmark fået behandling med CAR-T-celler på Rigshospitalet. 

Alternativet for de fire børn og unge var enten palliativ behandling, fordi alle andre alternativer allerede var afprøvet, eller knoglemarvstransplantation med et langt indlæggelsesforløb og med risiko for mange svære bivirkninger og efterfølgende lang medicinliste.

Med CAR-T-behandlingen har børnene fået et revolutionerende behandlingstilbud, der både sparer familien og hospitalet for mange indlæggelser og samtidig sikrer, at barnet kommer sig langt hurtigere og med markant færre bivirkninger end ved en knoglemarvstransplantation. 

Overlæge Marianne Ifversen fra BørneUngeAfdelingen har sammen med overlæge Søren Lykke Petersen fra Afdeling for Blodsygdomme stået i spidsen for at gøre alt klar til CAR-T-behandling af både voksne og børn på Rigshospitalet. Nu er de fire første børn og unge med fremskreden leukæmi på Rigshospitalet behandlet i BørneUngeAfdelingen, og Marianne Ifversen, der har stået i spidsen for behandlingen af børnene, er meget begejstret for både behandlingen og resultatet:

- Det er en helt ny æra, vi tager hul på i forhold til behandling af kræft hos børn. CAR-T-behandlingen er en slags ultimativ personlig medicin, fordi der produceres et lægemiddel baseret på patientens egne celler. Medicinen rammer de syge celler med stor præcision og giver markant færre bivirkninger end ved fx knoglemarvstransplantation. 

- Det er helt utroligt som læge at opleve, hvilken forskel behandlingen med CAR-T-celler gør for disse børn med fremskreden leukæmi, hvor der ikke er andre behandlingsalternativer end en evt. en knoglemarvstransplantation, fortæller Marianne Ifversen. 

Hurtigt på benene igen

Ved en knoglemarvstransplantation vil børnene typisk være i et isolationsforløb i omkring 6 måneder, hvor der trods dette er høj risiko for infektioner, genindlæggelser og bivirkninger helt op i voksenlivet bl.a. pga. den strålebehandling, børnene gennemgår som en del af forløbet. 

Med CAR-T-behandlingen kan de behandlede børn udskrives til et isolationsforløb derhjemme allerede 14 dage efter behandlingen, og allerede efter en måned eller to kan de komme i skole igen og fungerer stort set som deres jævnaldrende skolekammerater. 

- Det har jeg aldrig set før i forhold til behandling af børn med tilsvarende fremskreden sygdom, understreger Marianne Ifversen

Behandlingen er kommet i stand takket være et godt samarbejde mellem BørneUngeAfdelingen og Afdeling for Blodsygdomme, der tilsammen udgør Rigshospitalets kliniske CAR-T-celle-program.

Den ultimative personlige medicin

CAR-T-behandlingen kan beskrives som den ultimative personlige medicin, da cellerne fra hver enkelt patient modificeres til at passe til lige netop til den enkelte patients kræfttype. Dvs. et reelt lægemiddel baseret på patientens egne celler.  Processen foregår ved, at T-cellerne (en type hvide blodlegemer) udtages af patientens blod (høstes), nedfryses og overføres til et specialanlæg for at blive genetisk omprogrammeret. Selve omprogrammeringen af cellerne foregår ved en genetisk transformation, hvor T-cellerne kodes til at kunne genkende kræftcellerne. Når de er omprogrammeret, betegnes de CAR-T-celler. 

Håber på egen produktion af CAR-T-celler 

Danmark råder endnu ikke selv over produktionen af CAR-T-celler, men lægerne på Rigshospitalets arbejder ihærdigt på at få det etableret i tæt samarbejde med Herlev Hospital og deres enhed for cancerimmunterapi (CCIT).  

Revolutionerende behandling – og meget få bivirkninger

For barnet, der skal have CAR-T-behandlingen, består forløbet i, at barnet først bliver indlagt for at få udtaget T-cellerne, og herefter skal barnet i vedligeholdelses kemoterapi, mens CAR-T-cellerne produceres - en proces, der tager tre-fem uger. Selve indsprøjtningen af CAR-T-cellerne foregår efter en kort kemoterapikur og under indlæggelse. Den epokegørende del af behandlingen foregår herefter ved, at cellerne selv finder frem til kræftcellerne og destruerer dem uden brug af kemoterapi eller strålebehandling, dvs ved en ren immunologisk proces.

Erfaringerne fra de fire første forløb med børn og unge med fremskreden leukæmi på Rigshospitalet er så lovende, at Rigshospitalet håber på at kunne udbrede metoden til børn med mindre fremskreden leukæmi og evt. andre kræftsygdomme med tiden. 

Rigshospitalet håber også på i samarbejde med Herlev Hospital at kunne åbne forsøg med behandling af egenproducerede CAR-T-celler til behandling af patienter, der ikke er omfattet af den allerede markedsførte indikation. 

Fakta om CAR-T-programmet/CAR-T-behandlingen på Rigshospitalet

  • CAR-T programmet på Rigshospitalet er et samarbejde mellem BørneUngeAfdelingen, Afdeling for Blodsygdomme og Klinisk Immunologisk Afdeling.
  • Programmet omfatter det hidtil eneste godkendte CAR-T-produkt (Kymriah) i Danmark og kan gives til patienter op til 25 år. 
  • Rigshospitalet modtager patienter fra hele Danmark og fra udlandet
  • De fleste patienter vil have modtaget behandling efter gældende børneleukæmiprotokoller inden CAR-T-behandling 
  • Rigshospitalet har til dato givet CAR-T-behandling til i alt fire leukæmi patienter i alderen 9-24 år.
  • Yderligere forsøg pågår i forskningsprotokoller uden for programmet med andre sygdomme og andre aldersgrupper


Redaktør

Kommentarer 

Du skal være logget ind for at benytte denne funktionalitet.

Opret profil
RSS kommentarspor Tilmeld kommentarspor