Forsøgsenheden ’Ny Medicin til Børn med Kræft’ har eksisteret siden 2014 og afprøver og indsamler viden om ny medicin til børn og unge med kræft. Enheden søgte allerede om at blive akkrediteret for to år siden, men på dette tidspunkt var der ikke nok forsøg og patienter i gang til, at enheden kunne dokumentere sine evner og blive akkrediteret, forklarer leder af enheden, overlæge Karsten Nysom fra BørneUngeKlinikken i Juliane Marie Centret på RIgshospitalet.
Akkrediteret som ’Early Phase Centre’
Siden da har enheden åbnet flere forsøg og startet forsøgsbehandling på i alt 54 børn og unge. Halvdelen af de patienter der behandles i enheden, bliver henvist fra kolleger uden for Danmark – især fra Norden, men også fra det øvrige Europa. I november 2017 lykkedes det derfor at blive akkrediteret som ”Early Phase Centre” i ITCC.
Overlæge Karsten Nysom, leder af enheden 'Ny medicin til Børn med Kræft'
- Vores team i forsøgsenheden og alle de kolleger på Rigshospitalet, som hjælper os med at få dette til at lykkes, har dermed bevist, at vi er i stand til at håndtere meget komplekse forsøg med ny medicin og samarbejde internationalt om afprøvningerne, forklarer Karsten Nysom. Han understreger, at akkrediteringen er et flot kvalitetsstempel af enheden, der dermed kan deltage i endnu flere forsøg med ny medicin til børn med kræft. Alt sammen til gavn for de børn og unge, der ikke kureres af den standardbehandling, der hjælper de fleste.
Først i Norden
Med akkrediteringen er Danmark nu ét blandt 21 ud af over 50 centre i Europa, der er godkendt til at lave fase 1 forsøg med ny medicin til børn med kræft. Rigshospitalet er det første sted i Norden, der er blevet akkrediteret.
Der er et stort behov for afprøvning af ny medicin til børn med kræft, der ikke har gavn af standardbehandlingen, forklarer Karsten Nysom.
Systematisk afprøvning af midler til voksne
- Der er stadig mange lægemidler, som ikke er undersøgt systematisk hos børn og unge, fortæller Karsten Nysom. En del af de midler man tester til børn og unge med kræft, er midler der er godkendt til voksne, men endnu ikke afprøvet nok på børn og unge, fortæller han. Og lægemidlerne er nødt til at blive afprøvet på børn og unge, for de virker ikke altid på samme måde hos børn og unge, som hos voksne: Kræftsygdommene og deres biologi er ofte forskellige hos børn og voksne, og det samme gælder omsætningen af lægemidlerne og de hyppigste bivirkninger.
Som eksempel nævner Karsten Nysom lægemidlet tazemotostat, der bliver testet i ’Enheden for Ny Medicin til Børn med Kræft’ med deltagere fra hele Europa. Dosis for voksne var anbefalet til 800 mg morgen og aften, men forsøget viste, at børn og unge skulle have mere end dobbelt så meget for at ende på de anbefalede blodværdier. Børnene optog, omsatte og tålte lægemidlet på en anden måde end voksne.
- Det viser, hvorfor afprøvning er nødvendigt på børn og unge for at sikre så god behandling som muligt, forklarer Karsten Nysom. Det er forholdsvist sjældent, at man ender med et resultat som dette, forklarer han, men man ved det jo ikke, før det er afprøvet systematisk i videnskabelige forsøg.
Om Enheden
Enheden for Ny medicin til Børn og Unge med Kræft er startet og udviklet for penge fra Børnecancerfonden og Kræftens Bekæmpelse. Enheden er med i NEXT-samarbejdet.
Fakta om fase 1-2-3 forsøg
Når man starter forsøg med ny medicin, afprøver man midler som man pga. forskning eller behandlingsevidens fra andre sygdomme eller patientkategorier tror virker på en ny type sygdomme eller patienttyper:
I fase 1 er der især fokus på at undersøge hvilken dosis der er den bedste, samt bivirkninger og mulig virkning.
I fase 2 har man i sær fokus på at finde tegn på om det virker og måle og dokumentere effekten.
I fase 3 er man interesseret i at finde ud af, om den nye medicin er bedre end det, man hidtil har brugt, eller om det kan bringe noget nyt ind i behandlingen; enten alene eller sammen med andre lægemidler.