Flere og flere børn med kræft får eksperimentel behandling på Rigshospitalet

Fra februar 2016 kan Enheden for Ny Medicin til Børn med Kræft i Juliane Marie Centret på Rigshospitalet som de første i Europa tilbyde en ny type eksperimentel behandling til børn med kræft. Forsøget er et eksempel på, at udviklingen går hen imod, at flere og flere børn med kræft får eksperimentel behandling og Danmark er førende på området i Norden. ​

 

Enheden ’Ny ​​Medicin til Børn med Kræft’ på Rigshospitalet blev etableret i 2013 med økonomisk støtte fra BørneCancerFonden og Kræftens Bekæmpelse for at formalisere eksperimentelle behandlinger til børn med kræft, på samme måde som behandlingen til voksne, der er forankret i Fase 1-enheden på Onkologisk klinik i Rigshospitalets Finsencenter.

Udfordringerne ved at tilbyde eksperimentel behandling til børn med kræft er, at patienterne er meget få og fordelt på​​ mange forskellige diagnoser. Derfor arbejder lederen af enheden, overlæge Karsten Nysom, og kollegerne fra BørneUngeKlinikken i Juliane Marie Centret hele tiden på at deltage i, og få danske myndigheders godkendelse af, forsøg til flest mulige typer kræft.   

Det første år efter oprettelsen var der en meget lav tilgang af patienter, men nu er der sket en markant stigning. Over 15 børn har nu f​​ået behandling i forsøg via enheden. Stigningen skyldes ifølge Karsten Nysom, at enheden nu har åbnet så mange forsøg, at der er tilbud om eksperimentel behandling til de fleste diagnoser, og at kolleger fra Europa, Norge, Sverige og resten af Danmark henviser flere og flere børn til enheden.

Danmark er med i front, når det gælder behandlin​g af kræft hos børn, og med den store fremgang for ”Ny Medicin til Børn med Kræft” gælder dette også for eksperimentel behandling.

I februar 2016 kunne enheden som det første center i Europa tilbyde en ny type eksperimentel behandling af den aggressive tu​​mortype rhabdoid tumor.

- Rhabdoide tumorer er meget aggressive og ondartede, og forekommer især hos de mindste børn i alderen 0-2 år. Standardbehandlingen helbreder op til 40-50 %, men mange får tilbagefald, der som udgangspunkt er​​ uhelbredelige. Tumortypen kan sidde i hjernen, i bindevævet eller i nyren. Den har fået sit specielle navn, fordi kræftcellerne i en del tilfælde ligner muskelceller i mikroskopet. Kræftcellerne i rhabdoide tumorer har alle præcist den samme molekylære defekt, uanset hvor i kroppen tumor sidder. Og tumoren vokser hurtigt, hvilket betyder, at patienterne typisk dør i løbet af måneder hvis der kommer tilbagefald, forklarer Karsen Nysom.

I det nye forsøg afprøver man lægemidlet tazemetostat, som er udviklet til at hæmme et signalsystem, som er centralt i sygdomsmekanismen ved rhabdoide tumorer – målet er, at den gendefekt, der ligger bag tumor​en, bremses igen. Lægemidlet har vist lovende effekter hos voksne med tumorer, der har samme gendefekter som de rhabdoide tumorer hos børn. Derfor afprøver enheden nu, som det første sted i Europa, midlet på børn hvor der ikke har været tilstrækkelig effekt af standardbehandlingen (resistens eller tilbagefald).

- Kræft hos børn og unge er mange forskellige sygdomme, og du kan normalt ikke få det gode forsøg, der passer til man​​ge forskellige sygdomme på én gang. Derfor er vi nødt til at åbne mange forsøg parallelt, der tilsammen dækker de fleste typer kræft hos børn og unge, forklarer Karsten Nysom. 

- Undtagelsen fra dette er de lovende nye typer forsøg med immunterapi, som vi også kan tilbyde forsøgsbehandling med.

- Hver gang vi gennemfører et forsøg med ny medicin til børn med kræft har vi et begrundet håb om, at den eksperimentelle behandling vil virke, men da vores forsøg på børn er nogle af de første der gennemføres ved vi det naturligvis ikke med sikkerhed, forklarer Karsten Nysom. 

- Men hvis vi kun er parate til at tilbyde eksperimentel behandling, når vi er næsten sikre på at det virker, så kommer vi ingen steder, forklarer Karsten Nysom. 

- Vi må blive ved at prøve, så længe der blot er et rimeligt velbegrundet håb om virkning!​

Redaktør